Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道脂质瘤突变的靶向疗法

2021-12-13 03:18:56 来源:

FDA周二宣布已批准Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）疗程患有PDGFR-α遗传物质18性状的不必切除或转移性胃肠道非典型肿（GIST）成年病变。FDA药品评估与研究中心流行病学办公室代理主任Richard Pazdur知道，带有PDGFR-alpha遗传物质18性状的GIST病变"对标准疗法无反应，"但Ayvakit获批将作为第一种专门用以疗程有着该性状的GIST病变。该决定基于NAVIGATOR飞行测试的结果，飞行测试涉及43名携带PDGFR-alpha遗传物质18性状的GIST病变，包括38名PDGFR-alpha D842V性状的GIST病变。旁观者每天口服一次Ayvakit，直到疾病进展或出现不必接受的疗效。结果显示总体响应率（ORR）为84％，其中7％降至只不过响应，而77％降至大多响应。在有着PDGFR-αD842V性状的病变亚组中，ORR为89％，只不过缓解和大多缓解分别为8％和82％。FDA表明，虽然从未降至反应的中位过后时间，但有61％的遗传物质18性状的应答病变应答时间过后了六个月或不够长久。Blueprint高级顾问运营官Kate Hiland表明："我们不仅在变大方面发挥了重要主导作用，而且还使他们在内都一段时间内保持无疾病进展。"该公司计划一周内在American获取Ayvakit，该药物先前被FDA授予了关键性疗法和孤儿药称号。原始出处：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，刊发即可许可权！